Роди се първото генно-модифицирано бебе в света

Учени постигнаха исторически медицински пробив, като използваха генна редакция директно в жив новороден организъм, за да лекуват рядко и смъртоносно генетично заболяване. Бебето, диагностицирано с тежък дефицит на карбамоилфосфат синтетаза 1 (CPS1), не можеше да разгражда амоняка, което застрашаваше мозъка и черния му дроб. Традиционни лечения като трансплантация на черен дроб не бяха възможни заради възрастта му.

Затова изследователи от различни части на САЩ разработиха персонализирана CRISPR генна терапия, създадена специално да коригира конкретната мутация в гените на бебето. След започване на лечението, бебето започнало нормално да приема белтъчини, показвайки бързо подобрение.

Това е първият случай, в който генна редакция in vivo спасява човешки живот, отваряйки пътя към лечение на милиони бебета, родени с генетични заболявания. Макар че е рано да се каже дали детето ще има нужда от допълнителни терапии, този успех представлява огромен скок в медицината. Учените се надяват този метод да може да се прилага и при много други редки заболявания, променяйки из основи лечението на генетичните състояния и давайки нова надежда на пациенти по целия свят.

Източник: National Institutes of Health (NIH),2025 г., “Infant with rare, incurable disease is first to successfully receive personalized gene therapy treatment”.

Наталия Каменова